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世界自闭症日 | 干细胞疗法或助力自闭症患者病情改善,温暖“星星的孩子”

发布时间:2024-04-02    浏览量:0

2024年4月2日是第17个世界自闭症日。自闭症儿童被称为“星星的孩子”,如何拥抱他们,帮助他们告别孤独的世界,是全世界共同关注的问题。


2020年,美国疾病控制与预防中心发布:每54个美国儿童中就有一名患有自闭症,患病率相对2014年提高了10%。根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计,我国自闭症人士数量超过1000万,自闭症儿童数量超过200万,并且这个数据还在以每年大约20万的数字递增


关于“星星的孩子”

自闭症谱系障碍(Autism Spectrum Disorders ,ASD)是一大类具有生物基础的发育障碍疾病。它既包括我们熟知的典型自闭症(孤独症),也包括了阿斯伯格症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。表现为社会交往和沟通障碍,并存在兴趣狭隘和刻板重复的行为方式,同时可能伴有语言发育障碍、智力障碍、注意缺陷多动障碍、癫痫等。
自闭症目前无特效治疗,主要是通过行为干预,特殊教育训练,家庭治疗计划促进患儿的语言发育,改善患儿行为,提高社会交往能力,掌握基本生活和学习技能,但疗效有限。

随着对自闭症发病机制研究的不断深入,人们发现大脑发育不全、脑组织灌流不足和机体存在免疫功能的异常在自闭症的发病中具有重要作用,这为干细胞临床干预自闭症提供了良好的理论基础


案例分享:干细胞守护“星星的孩子”

干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞,目前研究发现其具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。研究人员表示,植入的干细胞主要可以通过两种机制调节异常的免疫系统

(1)细胞间接触激活机制,通过该机制移植的干细胞将促炎巨噬细胞转变为抗炎巨噬细胞

(2)旁分泌分泌活性。通过这些机制,干细胞可以同时平衡免疫系统畸变,同时激活受损组织内的内源性恢复机制,有助于功能缺陷的恢复。


除此之外,研究人员表示,间充质干细胞还具有迁移到损伤部位的能力,并在一定程度上改善和修复神经系统的结构,从而改善自闭症谱系障碍受损的大脑功能


2023年9月5日,据印度刊物《the Indian express》报道称,两名患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童得到了印度新德里高等法院的许可,允许使用接受干细胞疗法来治疗他们的自闭症病情。

现阶段也有很多关于干细胞针对自闭症的临床研究,并且很多都取得了向好积极的研究结果。

案例一

2020年6月,发表在《干细胞转化医学》杂志上的研究显示,对于4-9岁自闭症谱系障碍患儿,间充质干细胞具有很好的神经炎症调节能力,通过临床I期实验证实了50%的患儿接受静脉注入人脐带组织间充质干细胞后,自闭症谱系障碍核心症状得到了很好的改善

案例二

2019年,国际权威期刊《干细胞转化医学》杂志发表了一项脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症的安全性和对细胞因子水平影响的研究论文。

该临床研究共有20例自闭症患者接受了脐带间充质干细胞临床治疗,并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现,8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示,对于自闭症谱系障碍患者来说,重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的,并且展现出潜在的治疗效果

案例三

山东省交通医院康复医学科等团队对37例儿童孤独症患者非随机分为脐血组(脐血单个核细胞加康复训练治疗)、混合组(脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞加康复训练治疗)和对照组(单纯行康复训练治疗)。治疗后第1、3、6个月根据儿童孤独症评定量表(CARS)和异常行为量表(ABC)评分,发现3组治疗均有效,其疗效比较:混合组优于脐血组,脐血组优于对照组。干细胞临床干预后无严重不良反应发生

 

案例四

来自《Stem Cells Translational Medicine》期刊报道了一项自闭症的开放标签临床试验,在该项研究中,研究人员采用自体干细胞进行临床治疗。研究人员选择了30名年龄在3至7岁之间的儿童,他们被确认患有自闭症,其CARS评分(评定ASD的水平)被列为“严重”类别。患者们一共接受了两次移植,间隔6个月。

 △自闭症患者社交,语言和日常技能移植后均得到改善


试验结束后,研究人员对患者如社交交流、眼神接触、表达情感等多方面员进行测试,都产生了较大的好转。研究人员表示:“在经过干细胞移植后的18个月内,自闭症受试者的社交,语言和日常技能有了显著改善。相反,重复行为和多动症明显减少。”


案例五

国际期刊《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》上曾报道过关于干细胞临床治疗儿童自闭症的一项试验,实验结果也体现了干细胞良好的针对自闭症的潜力

在经患者及家人知情同意后,研究人员将共32名自闭症患者(包括男性27例,女性5例),随机分配到干预组和对照组。干预组在1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘内注射,同时两组均接受了自闭症康复治疗,包括感觉运动增强、听觉训练、职业治疗、言语治疗、音乐治疗和锻炼。此外,所有患者均接受利培酮治疗。


在基线以及干预后6个月和12个月时,研究人员使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象(CGI)对患者进行评估发现,在干预后12个月,两组之间存在显著差异(P=0.049)。在第12个月时,干预组的CGI疾病严重程度评分与基线的平均差异显着更高(P=0.004),这表明干预组的症状临床改善程度更高


未来展望

目前,自闭症的传统治疗仍以药物和行为疗法等为主,治疗效果比较有限。

现阶段众多临床研究向我们展示了干细胞在自闭症方向的潜力,但仍需要更大规模的临床试验验证其长期安全性和有效性。随着临床研究的进一步开展,不断深入,相信在未来会有更多的自闭症儿童和家庭会通过干细胞疗法感受到温暖和爱

【注】文章内容旨在科普细胞知识,进行学术交流分享,了解行业前沿发展动态,不构成任何应用建议。






参考文献

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