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案例分享 | 干细胞“打破”再生障碍性贫血困境

发布时间:2023-10-11    浏览量:0

再生障碍性贫血(aplas-ticanemia,AA)是一种骨髓衰竭性疾病,骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征。

简单来说,就是骨髓无法正常造血,临床中主要表现为贫血、出血和感染为主。


其发病高峰期有2个:15~25岁的年龄组和60岁以上的年龄组。男性发病率略高于女性。根据骨髓衰竭的严重程度和临床病程进展情况分为重型和非重型再障以及急性和慢性再障。


01

再生障碍性贫血病因


导致再生障碍性贫血的原因很多,确切病因尚未明确,一些常见原因可能有

长期接触苯等化学药品;

某些射线的辐射;

病毒的感染,比如患肝炎之后造成血象突然下降;

服用氯霉素之类的药物;

免疫因素和遗传因素的影响等。


随着医学科技的发展,科研工作者们已经发现干细胞在再生障碍性贫血中的临床应用中发挥着重要作用间充质干细胞(MSCs)具有自我更新、多向分化及低免疫原性,并且间充质干细胞分泌多种细胞因子促进干细胞植入,同时减少GVHD发生率及严重程度


02

干细胞再生障碍性贫血方向的研究


一篇发表在《解放军医学院学报》,题为《间充质干细胞联合单倍体异基因造血干细胞移植治疗27例重型再生障碍性贫血临床疗效》的临床研究报告临床研究人员为分析重型再生障碍性贫血(SAA)行脐带间充质干细胞(UC-MSCs)联合单倍体异基因造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗的临床疗效


该研究团队选择了27例SAA患者进行UC-MSCs联合haplo-HSCT治疗的资料,观察移植后细胞植入、移植物抗宿主病(CVHD)发生率及严重程度和2年总生存率(OS)。


结果是间充质干细胞全部植入成功,无MSC回输不良事件发生。白细胞及血小板植入时间分别为12(8~21)d及14(10~26)d;Ⅱ~Ⅳ度和Ⅲ/Ⅳ度aGVHD发生率分别为40.7%和22.2%,cGVHD发生率为50.0%,广泛性仅为15.4%;2年OS为76.3%。


研究表明,对于恶性 血液病行haplo-HSCT,共同输注UC-MSCs可提高TPO 分泌水平,进而可促进血小板植入。对于既往免疫抑制剂治疗无效或治疗有效后复发的难以摆脱输注成分血的SAA患者,在无全相合亲缘或无关供者情况下,目前尚无特别有效治疗方法,预后差病死率高。该研究给予UC-MSC联合haplo-HSCT治疗,2年OS为76.3%,有效延长了患者生命。


综上所述,UC-MSCs联合haplo-HSCT对SAA具有良好疗效,是无全相合供者的SAA患者的有效挽救治疗选择。


03

未来展望


间充质干细胞在血液病以及其他多系统疾病方面具有广阔的临床应用前景。2020年3月,在 ClinicalTrial.gov 上注册的干细胞相关临床研究已达5432项,其中中国有469项。在诸多疾病领域,中国取得的表现都是很亮眼的,如干细胞在骨关节炎、糖尿病足、急性心肌缺血、地中海贫血、帕金森症的临床应用研究等。

《2020-2025年中国干细胞医疗行业专项调研及投资前景调查研究分析报告》指出,随着干细胞技术的不断发展成熟以及临床推广运用,2019年市场规模达到1249亿美元,到2024年全球市场规模有望突破2000亿美元目前针对间充质干细胞的研究不断推进,相关科学数据不断发表,干细胞的价值也是愈发被发掘。随着研究的发展,可以预见干细胞广阔的前景。

【注】文章内容案例仅作为交流分享,不构成任何应用建议。






参考资料:

[1] 汪姝玥,林凡莉,钱怡等.不同共培养模式下间充质干细胞对造血干细胞增殖的作用[J].中国组织工程研究,2018,22(13):2068-2074.

[2] 脐带间充质干细胞联合常规疗法治疗再生障碍性贫血的病例回顾性研究,杨雪莹,河北医科大学

[3] 《间充质干细胞联合单倍体异基因造血干细胞移植治疗27例重型再生障碍性贫血临床疗效》临床研究报告







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