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国产创新药里程碑!国内首款CAR-T免疫细胞疗法获FDA批准上市!

发布时间:2022-03-01    浏览量:0

美东时间2月28日,美国FDA正式批准了传奇生物的靶向BCMA嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品Ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel,西达基奥仑赛,商品名为Carvykti)。


cilta-cel是传奇生物自主研发的一款用于治疗成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)的靶向的BCMA的CAR-T疗法,包含一个4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体。


储存免疫细胞

这是中国首个获FDA批准的细胞治疗产品,也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法,据悉,Carvykti的定价为46.5万美元。


多发性骨髓瘤(MM)是一种浆细胞不正常增生,致使侵犯骨髓的一种恶性肿瘤。多发于老年。尽管近些年在治疗上取得了进步,但MM仍然是一种以缓解和复发为特征的不治之症。大多数患者在初始治疗后复发,治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂,蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的复发性或难治性MM患者临床预后较差,应答率仅为20%-30%,应答时间仅有2-4个月,生存率非常低。

B细胞成熟抗原(BCMA)是一种跨膜糖蛋白,属于肿瘤坏死因子(TNF)受体超家族,又被称为TNFRSF17或CD269。BCMA在浆细胞上自然表达,但在恶性浆细胞上持续高水平表达,同时在正常组织中表达有限。由于BCMA在浆细胞分化过程中被选择性诱导,因此在幼稚和记忆B细胞中几乎不存在。该特性使它成为多发性骨髓瘤良好的诊断标志物和治疗靶点。


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Cilta-cel结构(来源:传奇生物官网)

此次,传奇生物cilta-cel正式在美获批上市,成为首个国内首个自主研发CAR-T产品出海成功典范,为国产创新药在国际上扬帆起航带来振奋的信心,对于整个行业的发展有着里程碑式的意义。


免疫细胞疗法或将成为对抗癌症的强大武器


近年来,细胞科技在抗癌道路上取得了很大的进展,基于免疫细胞的CAR-T疗法被认为是人类攻克癌症的新里程碑。


自2017年美国FDA先后批准上市诺华和Kite的CAR-T疗法之后,全球现已批准上市了7款CAR-T疗法产品。其适应症均为血液肿瘤,涉及淋巴细胞白血病和骨髓瘤等,并未涉及实体瘤,而靶点涉及CD19和BCMA。

2019年,在腾讯科学WE大会开幕前夕,权威癌症免疫学家、美国艺术与科学院院士、Carl June接受了媒体的采访。在采访中,他表示世界上10%的癌症是血液癌症,90%是固体瘤,像肺癌、胃癌等。他预测在5年之内,所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。

基于2010年开展的试验性CAR-T免疫细胞治疗:医生们将2例白血病患者的一些血细胞转化为“癌症杀手”。在此后的十多年里,这两位患者的癌症一直没有复发迹象的理论,《Nature》在今年年初发表“CAR-T免疫细胞治疗癌症疗效可持续十年之久”的观点。


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CAR-T细胞疗法正在解决特定复发癌症中未被满足的需求,试验表明,一些患者表现出长期活性和高缓解率。国内企业在针对实体瘤的开发上领先于外企,传奇生物在CAR—T细胞疗法的开发上获得认可与阶段性胜利,这增强了国内其他企业对其研发的信心,同时对国产创新药的“出海”积累了可借鉴的经验。


目前,细胞也在致力于BCMA靶点的CAR-T的开发,BCMACAR-T治疗多发性骨髓瘤的临床研究项目取得了很好的效果,总体CR率达到90%以上,并且CRS反应等副作用也在可控范围之内。


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研发人员表示,公司会继续该领域的研发工作,不断改进生产工艺,降低生产成本,提高其安全性和有效性,争取为患者提供安全,有效,可以负担的产品。同时,保障优质的细胞来源也是提高细胞疗法成功率的有效措施。例如,CAR-T细胞治疗需要大量的健康细胞,使用存储的癌前免疫细胞将极大地改善患者的预后,美高梅4688集团am库(5G智能全自动化深低温液氮储存库)作为干细胞与免疫细胞存储基地,极大程度上提升了细胞资源储存环境的安全和高质,未来将进一步建设成为标准化、产业化样本库,成为细胞医学研究应用的“资源核心”,旨在为人类健康保驾护航


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